Казанские ученые будут разрабатывать препараты от СМА

Так, ученые совместно со специалистами ГК «Р-Фарм» приступят к созданию инновационного генотерапевтического препарата. СМА является редким генетическим заболеванием.

Согласно данным экспертов, данный недуг образовался из-за нарушения работы гена SMN1, отвечающего за образование специального белка в мотонейронах. В свою очередь это влияет на прогрессирующую атрофию мышц и другие осложнения.

Ученые КФУ считают, что новый препарат будет доставлять копии гена в мотонейроны. Специалисты надеются, что это позволит улучшить состояние пациентов.