Цена жизни: дадут ли КФУ заменить самый дорогой препарат в мире
Доктор Александр Курмышкин, директор фонда «Помощь семьям СМА», в разговоре с корреспондентом Inkazan рассказал, почему этого не удалось сделать с первого раза, и кому выгодно торговать лекарством за $1,3 млн.
СМА — редкое генетическое заболевание, из-за которого у больного нарушается выработка белка. Это приводит к постепенному отмиранию мышц. У человека ломается ген SMN1, благодаря которому от мозга к скелетным мышцам поступают сигналы. В организме есть дублирующий ген SMN2, но он вырабатывает недостаточное количество белка для сохранения двигательных функций.
После ряда скандалов в 2021 году швейцарская фармацевтическая компания Novartis получила разрешение на использование в России препарата «Золгенсма». Стоимость одного укола — более $1,3 млн.
«Разработка КФУ имеет потенциал для снижения стоимости лечения СМА, делая его более доступным для большего числа пациентов. Кроме того, новый препарат поможет разгрузить систему здравоохранения, так как позволит сократить количество пациентов, нуждающихся в долгосрочном уходе и поддержке», — заявил руководитель центра превосходства «Персонифицированная медицина» Института фундаментальной медицины и биологии КФУ Альберт Ризванов, комментируя начало исследований.
По словам Курмышкина, это сообщение — не новость. Два года назад КФУ обращались к нему за консультацией. Уже тогда университет имел разработки нового оригинального препарата. Появлялась информация, что стоимость лекарства составит 1,5 млн рублей — в 47 раз дешевле импортных аналогов. Но в это же время исследованиями занималась компания «Биокад», принадлежащая российским властям. Также о своем намерении создать препарат заявляло Федеральное медико-биологическое агентство Вероники Скворцовой, экс-министра здравоохранения страны.
«Тогда уже было понятно, что „Биокад“ будут лоббировать сверху, и пробиться в эту область, заявить о себе, как о независимом производителе будет сложно. Этот препарат дает максимальную выгоду. Сейчас, производящая этот препарат компания, продает одну дозу за $1,3 млн, из которых 95% — это маржа, чистая выгода», — рассказал Курмышкин.
После этого врач написал открытое письмо президенту России Владимиру Путину. Документ подписали 40 человек, больных СМА, готовых участвовать в исследованиях. Но следом, по словам врача, на КФУ началось давление и университет «фактически заставили оставить разработки».
«Я надеялся, что хотя бы будет один российский препарат. Как минимум, так деньги остались бы в России, и препарат могли бы продавать по всему миру, мы бы были инновационным государством. Но в течении двух лет ничего не происходило. Инициативу КФУ прикрыли, а „Биокад“ сидел тихо. Появилась новость, что выпуск препарата готовится к 2035 году», — говорит спикер.
Курмышкин считает, что если бы программу запустили два года назад, то исследование можно было бы провести на российских пациентах, согласных на это. Теперь пациентов нужно искать за рубежом, что займет больше времени и средств: появление нового препарата снова «оттянется». В это время производством активно занимается Китай, который уже объявил о выпуске препарата в 2024 году.
«В Казани одна из самых благоприятных площадок для лечения СМА, шли тяжело, но сейчас все дети и все взрослые получают лечение. Это происходит всего в двух регионах России: в Казани и Санкт-Петербурге. Казань могла бы стать показательной площадкой, но, к сожалению, этого не даст сделать Москва, где ни один пациент беслатно не лечится», — заявил Курмышкин.
Всего в Татарстане 38 больных СМА. В феврале этого года врач выходил на пикет к зданию Госсовета республики, отстаивая права больных СМА. Тогда добиться бесплатного лечения не могли восемь татарстанцев. Но, по словам Курмышкина, со сменой руководства республиканского минздрава, ситуация исправлена.
Минздрав внес СМА в перечень орфанных (редких) заболеваний. В 2020 году, по данным фонда «Семья СМА», в России насчитывалось 989 человек с таким заболеванием. Из них 210 — взрослые, 779 — дети. В России зарегистрированы три существующих в мире препарата от СМА: «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». В отличие от «Золгенсмы» остальные препараты нужно принимать пожизненно.
«Если они захотят, то они к началу нового года запустят клинические исследования с продажей препарата по всему миру. У нас закон позволяет это сделать. Все зависит от того, насколько на них будет давить Москва и те, кто не хочет допустить импортозамещение, а продолжить выпускать препарат за сверхдорогую цену», — заключил он.